经济观察网 记者 黄一帆 9月10日，甘李药业 （603087.SH）发布公告，宣布公司临床一期候选药物GLR2007获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。该药用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM），旨在研究晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。

甘李药业方面人士表示，本次GLR2007项目的GBM适应症获得孤儿药资格后，将获得与美国FDA直接沟通的通道，就后续项目研发及临床试验、注册申报等与美国FDA进行沟通与协商，并选择最佳方案推进，从而尽快实现药品获批上市。

GLR2007与多形性胶质母细胞瘤（GBM）

据了解，甘李药业本次获得FDA孤儿药资格认定的GLR2007是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）。

“GBM是最凶险的恶性脑癌，也是最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一，因其具有高侵润性，常渗入邻近组织并与健康脑组织混合在一起，因而无法确认范围。”甘李药业方面人士表示。尽管通过手术、化疗和放射治疗能取得一定疗效，但预后极差，患者的中位生存期仅为12-15个月，并在大多数情况下会复发，致死率极高。

根据A+医学百科网站显示，全球每年诊断出的GBM患者约有175000人，每年至少有125000人死于该种癌症。

孤儿药研发每快一步，罕见病患者与家人就会升起新的希望。而通过“孤儿药”身份获得快速审评资格的方式仍是推动罕见病治疗药物快速上市的有效路径。

据了解， 根据美国《孤儿药法案》，孤儿药资格的授予是FDA鼓励开发用于治疗罕见病创新药的措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。此外，FDA对孤儿药有税费优惠、减免处方药使用者费用、研发资助和方案协助、快速审批通道等一系列的配套措施。

据了解，甘李药业GLR2007 1期临床试验目前正处于患者入组阶段，旨在研究GLR2007在晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。FDA孤儿药资格认定为药品开发人员提供了一定鼓励措施。

根据公告显示，本次甘李药业在研产品获FDA孤儿药资格认定，项目的后续研发、注册及商业化等方面将享受一定的政策支持包括7年的市场独占权，且不受专利的影响；孤儿药用于后续临床试验费用的50%可作为税收抵免，并向前延伸3年，向后延伸15年；免除新药申请费。

这一切有利于加速推动GLR2007临床项目的研发进程。

甘李药业欧美医学事务部负责人Michelle Mazuranic表示，“这类肿瘤患者有迫切的医疗需求，而此次FDA孤儿药资格认定是甘李药业在GLR2007临床研发项目中的重要里程碑之一。”

据了解，甘李药业主要从事重组胰岛素类似物原料药及注射剂的研发、生产和销售，具备持续开发新药品的创新能力，有多个新产品已进入临床研究阶段。2020年上半年，甘李药业研发项目累计投入2.38亿元，较上年同期增长18.03%。其中，费用化研发投入1.87亿元，较上年同期增长105.68%，占销售收入比重从去年同期的9.50%升至本期15.52%；资本化研发投入5044.48万元。

孤儿药：新药开发的蓝海市场

孤儿药即罕见药，是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，因罕见病药品的市场需求少、研发成本高、难度大，因而被形象地称为孤儿药。

根据世界卫生组织（WHO）给出的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，包括白血病、血友病、渐冻症、脊髓性肌萎缩、重症肌无力等。而我们身边也不乏与罕见病相关的热点：冰桶挑战呼吁关注渐冻症患者、《我不是药神》聚焦慢粒白血病病人等。

医药市场调研机构EvaluatePharma2019年发布的《2019年孤儿药报告》显示，2019至2024年将以12.3%的年度复合增长率快速增长，到2024年达到2420亿美元。据统计，罕见病数量已从2013年的389种增至2020年的608种。我国罕见病患者至少有2000万，但目前只有5%的罕见病有治疗方案，35种罕见病63种治疗药物在中国上市。因而对于国内致力于新药开发的医药企业而言，孤儿药无疑是一片新蓝海。

尽管我国对罕见病尚无明确定义，但针对孤儿药的利好政策在不断出现。

2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，其中提到罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。

而在2018年，国家建立了第一批罕见病目录，将121种罕见病纳入其中；2019年2月，卫健委办公厅发布关于建立全国罕见病诊疗协作网通知。

今年4月，国家医保局发布《2019年国家医保药品目录调整工作方案》，明确提到优先考虑国家基本药物、癌症及罕见病等重大疾病治疗用药。