美国FDA批准全球首款B型血友病基因疗法

2022-11-24 12:00

美国食品和药品管理局（FDA）当地时间11月22日宣布批准全球首个B型血友病基因疗法Hemgenix。Hemgenix由生物制药公司CSL Behring开发，是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法，通过静脉输液单剂量给药。Hemgenix由一个携带凝血因子IX基因的病毒载体组成。该基因在肝脏中表达，以产生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，从而限制出血的发作。（界面新闻）


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