经济观察网 记者 瞿依贤 10月12日晚，百济神州（06160.HK/688235.SH）宣布，其核心产品百悦泽（泽布替尼）在与原研药亿珂（伊布替尼）的头对头研究中，达到无进展生存期（PFS）的优效性结果。泽布替尼是中国首款在美获批的抗癌新药，此前在另一项重要指标客观缓解率（ORR）上，泽布替尼也获得了优于原研药的数据。

“头对头”研究是指采用临床上已使用的标准治疗药物或方法作为直接对照，在同等试验条件下开展的临床试验，可视为两种药物的“直接单挑”。通过头对头试验的直接对照，能够为医生和患者提供清晰、准确的临床证据。

前述头对头研究名为ALPINE试验，在这项试验的终期分析中，经独立评审委员会（IRC）及研究者评估，与原研药相比，百悦泽达到无进展生存期（PFS）的优效性结果。泽布替尼总体耐受性良好，这次分析显示的安全性结果与既往报告中一致。

2019年11月，泽布替尼获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，这是第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，也是百济神州首款获批的自主研发产品。国产抗癌新药成功“出海”的消息在当时让行业为之振奋。

在美获批之后，2020年6月，泽布替尼获得国家药监局批准上市。目前，泽布替尼在国内共获批3项适应症并被纳入国家医保目录。

今年4月，百济神州公布了ALPINE研究的最终缓解评估结果，经IRC确认，泽布替尼在治疗R/R CLL/SLL患者中，取得了优于伊布替尼的ORR（客观缓解率）。同时，泽布替尼在房颤等关键安全性指标中也展现出了更高的安全性和耐受性。

此次公布的PFS最终分析结果，则在长期疗效指标上验证了泽布替尼的治疗获益。

在临床试验相关的各项指标中，PFS通常指的是患者从随机分组到发生疾病进展或因任何原因死亡的时间，PFS也是CLL治疗中的重要指标之一，在评估患者长期治疗的疗效和生活质量方面具有参考意义。

作为泽布替尼的全球3期临床试验之一，ALPINE研究开始于2018年，这项随机性、全球多中心的临床研究，意在评估泽布替尼对比伊布替尼，用于复发或难治性（R/R） CLL/SLL患者的效果。

研究共在全球范围入组了652例患者，其中60%患者来自欧洲，17%在美国，14%在中国，9%在新西兰和澳大利亚，从而确保了试验在不同人种、地域间的多样性。

ALPINE研究的主要终点为ORR，经研究者和IRC评估的ORR采用预先规定的分级评估检验，首先评估非劣效性，随后评估优效性。研究的关键次要终点包括PFS和房颤或房扑事件发生率，其他次要终点包括持续缓解时间（DoR）、总生存期（OS）以及不良事件发生率。

泽布替尼是全球第三款获批的BTK抑制剂，此前，全球第二款上市的BTK抑制剂阿卡替尼也曾与伊布替尼在CLL中发起头对头3期研究，最终结果显示，阿卡替尼在PFS方面仅达到了非劣于伊布替尼的结果。根据ALPINE研究结果，泽布替尼成为全球首个在CLL中对比伊布替尼、在PFS方面取得优效性的新一代BTK抑制剂。

百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来此前表示，进行头对头试验不仅需要勇气，还需要过硬的药物，同时购买供试验用的原研药也是巨大的开支，百济仅购买对照药伊布替尼就花费了1亿美元。

据了解，本次PFS终期分析的详尽数据之后将在相关专业文献以及医学大会上公布。