全球首个对因治疗IgA肾病药物在中国获批 预计明年商业化上市

瞿依贤2023-11-28 19:25

经济观察网 记者 瞿依贤 11月27日,云顶新耀(01952.HK)首席执行官罗永庆表示,其公司新获批的耐赋康®(Nefecon®)将在2024年一季度在国内商业化上市,这是一个全进口药物,因此需要一些时间办理相关的生产和进口手续。

国家药监局11月24日宣布已批准耐赋康的新药上市许可申请,用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。这是全球首个IgA肾病的对因治疗药物,填补了国内从疾病源头治疗IgA肾病的空白。

从获批时间看,耐赋康®没有参加今年医保谈判的机会,罗永庆表示,未来会积极跟国家医保局谈判,希望进入医保以降低病人负担。在此之前,会通过患者援助计划、商业保险计划来扩大可及性。

中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家,IgA肾病约占原发性肾小球疾病的35%~50%,中国有约500万IgA肾病患者,每年新增确诊患者大约10万,且发病年龄较轻、预后不佳,易进展至终末期肾病,几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险,需要进行透析或肾移植。

同时IgA肾病具有地区、种族差异,尤其是中国IgA肾病人群病理改变更严重、疾病进展速度更快,而目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主,缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法,即对因治疗。

罗永庆所说的NefIgArd 3期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究,在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®(16 mg/d,每日一次)与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年,包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期,随后是15个月的停药随访期。

NefIgArd 3期全球临床试验的全球指导委员会成员、北京大学第一医院教授张宏表示,跟欧美人群相比,中国人群的IgA肾病患者疾病进展更快,预后更差。NefIgArd研究的完整结果表明,耐赋康®能够保护肾功能,延缓患者进展至透析或肾移植,显著降低尿蛋白和血尿,且安全性、耐受性良好。在中国人群数据分析中,Nefecon®显示出能减少肾功能衰退达66%。

耐赋康®为云顶新耀引进的产品,该产品已经于2021年12月获得美国食品药品监督管理局加速批准上市,2022年7月获得欧盟委员会附条件上市许可批准。

经济观察网了解到,因为国内患者的迫切需求,耐赋康®此前已通过先行先试的方式落地博鳌乐城,2023年4月在瑞金医院海南分院开出国内首张处方。从4月底到现在,博鳌乐城共入组700名患者,其中有100多名患者已经拿到药治疗。从疗程来看,算上援助计划等,乐城项目中药物的实际价格是18600元/瓶/月,一个疗程为9个月,总共需要花费约17万元。

罗永庆表示,针对耐赋康®的商业化计划,其公司目前在组建商业化团队,预计在200人,覆盖肾病专科医院600家,明年的销售额预计在4亿-5亿元。“有超过5000名患者在了解耐赋康,他们希望享受到援助项目,尽早获得治疗。”

耐赋康®是第一款被中国药监局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物,其新药上市申请也被纳入优先审评程序。云顶新耀表示,耐赋康®在中国内地获批后,有望于近期在新加坡和中国香港获得NDA批准。

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