今年4月，北京天竺综合保税区引进Vorasidenib，随后该药物相继在北京天坛医院脑胶质瘤前沿创新治疗联合门诊以及北京协和医院神经外科门诊被用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者。就在五个月之前，位于海南博鳌的四川大学华西乐城医院率先落地Vorasidenib，并实现“亚洲首用”。

Vorasidenib是一款小分子靶向治疗药物，目前尚未在中国正式获批。施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示，这些是Vorasidenib在早期准入阶段取得的初步进展。

“对于施维雅来说，早期准入只是第一步。”Manuel RUIZ表示，我们的目标是成功完成药品审评审批流程，实现Vorasidenib在中国的注册上市，以及获准纳入国家医保目录，切实让患者获益。

关于早期准入的尝试

Vorasidenib在海南乐城及北京两家医院的早期准入，依据的分别是海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区“先行先试”政策以及北京市“临床急需药械审批绿色通道”。目前，多个地区都公布了围绕国际创新、国内未上市的药品器械的“先试先行”试点政策，临床急需患者可以在指定医疗机构用上创新药械。

根据2024年度药品评审报告统计，全年通过89个境外已上市境内未上市药品，加快临床急需的新药、好药加速上市。这种模式不仅加速药物可及，而且推动"政府监管-临床实践-产业供给"三角闭环的形成——药企提供全球创新成果、医疗机构构建诊疗标准、监管部门通过优化政策监管流程加速审评决策，最终使国内病患者能够更快的用上新药并获得生存希望。

问：距离Vorasidenib落地博鳌已经半年，这半年Vorasidenib在中国取得了哪些新进展？

Manuel：继博鳌之后，Vorasidenib从5月开始在北京天坛医院和北京协和医院服务患者。还有一个好消息是，Vorasidenib在5月30日获得中国澳门特别行政区药物监督管理局正式批准。接下来，公司将依托“港澳药械通”政策加速引进Vorasidenib，以满足粤港澳大湾区患者的临床急需。同时，我们在天津和上海等地也尝试通过“先试先行”试点政策惠及更多患者，进一步推进Vorasidenib在中国早期准入的城市范围。

一种新的治疗机会

在健康的人体中，有一组基因会编码生成异柠檬酸脱氢酶（IDH），该酶会帮助分解人体中的主要营养物质（糖类）为人体提供能量。这组基因称之为IDH基因，其中IDH1和IDH2基因突变则与多种癌症的发生、发作密切相关，这类突变会阻碍正常细胞分化并转化为其他细胞，引发细胞失控生长，最终出现肿瘤。尽管目前脑胶质瘤的发病机制尚不十分明确，但已确定的是，IDH基因突变是脑胶质瘤发生的重要致病基因，并且在其发生、发展中起着至关重要的作用。

对于IDH突变型弥漫性脑胶质瘤患者的疾病诊断、治疗监测和生存预后的评估，都与IDH突变密切相关。然而，在过去20年来，这些患者在术后的治疗选择主要为放疗、化疗，或者是观察等待，传统治疗模式往往对患者身体或神经认知功能会产生长期持久的损坏。同时，这些患者通常较为年轻，确诊时（中位年龄约36岁至45岁）正处于年富力强的人生阶段，对生活质量要求高，治疗意愿也很强烈。

问：作为临床急需药物，Vorasidenib落地先行区对于脑胶质瘤患者的意义是什么？

Manuel：Vorasidenib是美国FDA批准的首款用于治疗IDH突变2级胶质瘤的靶向药物。根据INDIGO关键III期临床研究结果，Vorasidenib延长了患者的无进展生存期和下一次干预的时间，为IDH突变型弥漫性胶质瘤患者带来了新希望。继2024年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。此前，Vorasidenib已获得FDA授予优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定和孤儿药认定。

在中国，IDH突变型脑胶质瘤每年新发患者预计超过18000人。得益于海南博鳌、北京天竺“先行先试”特许政策，即加速引进已在境外上市，但未在中国批准注册上市的药品，IDH突变型弥漫性胶质瘤患者可以在国内提前用药，赢得治疗时间和新的生存希望。

问：Vorasidenib已经获批在试点区域准入，患者通过什么途径可以开药？

Manuel：“先试先行”政策允许患者在医生指导下，通过特定医疗机构申请使用未在国内上市的创新药物。目前，已有4家医院落地Vorasidenib，分别是四川大学华西乐城医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院。患者可以在这几家医院的网站了解到就诊信息。未来，随着在不同城市的早期准入得到批准，更多的患者可以到就近的医院进行治疗。

问：施维雅中国未来在加速服务中国脑胶质瘤患者的过程中还有哪些计划？

Manuel：除了正在进行中的三期临床研究，针对低级别胶质瘤的真实世界研究即将在四川大学华西乐城医院启动，还有由研究者发起的、医疗卫生机构展开研究，旨在探索Vorasidenib在中国真实临床场景中患者人群的治疗经验，为注册审评提供更多的依据。

我们深刻理解胶质瘤患者及家庭在漫长诊疗旅程中面临的复杂挑战，为此，我们支持患者组织开发胶质瘤疾病知识库，涵盖疾病科普、心理支持、营养管理、就医指引等模块，将复杂的医学问题转化为易理解、实操性强的问答手册，并依托线上平台为患者提供一站式服务。同时，我们积极搭建医患沟通桥梁，邀请临床专家针对患者治疗过程中的具体疑问进行解答。通过构建多维度的患者支持网络，以期帮助患者及其家庭更从容地参与包括诊断、治疗到康复支持在内的脑胶质瘤疾病全程管理。

由于IDH突变型弥漫性胶质瘤的年发病率非常低，完全符合中国罕见病定义标准，所以我们正在与相关行业组织、协会、政府机构探讨，推动将少突胶质细胞瘤和星型细胞瘤这两种IDH突变型弥漫性胶质瘤纳入国家罕见病目录。这对于系统性改善患者的医疗可及性和健康权益保障具有重要意义，不仅有助于创新药物医保准入、优先审评审批资格，而且能够推动建立覆盖筛查、诊断、治疗、康复、用药及医疗保障的多层次支持政策，从而减轻患者及其家庭的经济负担和社会压力。我们视此为推进行业进步、保障患者根本权益的重要一步，并致力于促成这一目标的实现。

IDH领域的领先者

在肿瘤领域迈向精准靶向治疗的过程中，IDH靶点以其临床价值与商业潜力吸引全球生物医药企业的目光。

IDH抑制剂的临床和商业价值根基在于其高度精准的作用机制，契合了当前肿瘤治疗个体化的大趋势。更重要的是，其针对的适应症均为当前临床痛点领域：在急性髓系白血病中，IDH1突变率为6%-10%，中国患者五年生存率不到20%；在胆管癌中，IDH1突变占比约12%；在IDH突变型弥漫性胶质瘤中，IDH突变更是关键驱动因素。

这些领域长期缺乏有效疗法，存在迫切的未满足需求。目前，全球范围内IDH抑制剂仅获批了6个适应症，存在巨大的未满足临床需求和潜在价值。而施维雅凭借拓舒沃®与Vorasidenib等上市产品建立全球先发优势，为其全球战略奠定基础。

问：施维雅是一家在慢病领域非常知名的制药企业，近年来更是积极布局肿瘤领域，施维雅在中国重点布局哪些肿瘤领域和治疗靶点？

Manuel：施维雅是法国第二大制药集团，也是第一批来到中国的外资制药企业之一。经过45年的发展，施维雅中国不断引进国际化经验和原研药物，在心血管疾病、糖尿病患者管理、静脉疾病等方面，稳居行业前列。

为了满足对治疗解决方案日益增长的需求，施维雅已将肿瘤学作为优先创新的领域之一。以难治性肿瘤为目标，施维雅致力成为肿瘤领域知名的、专注的和创新的贡献者。集团将超过70%的研发预算用于开发肿瘤靶向和创新疗法。目前，肿瘤管线有36个项目在临床阶段或者在研究阶段。

在中国，施维雅聚焦胰腺癌、急性髓系白血病、脑胶质瘤。两年前，我们在中国上市了第一款肿瘤产品易安达®，适用治疗转移性胰腺癌患者。2023年，我们获得拓舒沃®在中国的独家权利，该产品用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。

问：施维雅是IDH抑制剂领域的领先者，能否分享公司在靶向治疗和创新疗法方面的最新进展？

Manuel：在长期没有创新治疗方式的少见肿瘤领域，施维雅研究和开发针对携带IDH突变肿瘤的靶向疗法。其中，实体瘤涉及胆管癌、软骨肉瘤、胶质瘤，血液肿瘤涉及急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征等。目前，拓舒沃®与Vorasidenib都是IDH突变的肿瘤靶向疗法。

为了丰富产品管线，集团今年5月收购了一款小分子Menin抑制剂。该药物由一家来自上海的生物技术公司BioNova研发，用于治疗急性白血病，目前正处于1/2期临床开发阶段，并有望成为同类领先的Menin抑制剂。

这是施维雅首次从中国收购产品并进行全球商业化运营，用于服务全球范围的患者。当然，这只是开始。