在全球医药研发领域，投入产出比失衡已成为长期困扰行业的核心难题——新药研发平均耗时12.5年、耗资高达26亿美元，成功率却不足10%，传统研发范式依赖大规模筛选与经验积累，在复杂疾病机制面前存在难以突破的客观盲区。作为以人工智能技术赋能医药创新的平台型企业，北京哲源科技有限责任公司以生命功能数字孪生技术为核心，打造计算医学平台，构建“药物数字试验场”，为行业提供从新靶点发现到临床试验模拟的系统性解决方案，推动医药研发迈入“精准导航”新时代。

哲源科技聚焦“AI4S+疾病”驱动的药物研发路径，深度整合真实患者数据，构建了“人病药”一体化数字孪生模型。该模型通过重构具备个体化特征的数字孪生体，精准解码疾病进化规律与核心致病机制，打破了传统研发“从靶点找疾病”的局限，实现“从疾病出发寻靶点”的范式转型。依托这一核心技术，公司搭建了三大核心功能模块：新靶点发现模块可系统性递呈新靶点与新机制，虚拟临床试验模块能模拟预测药物疗效并优化试验设计，精准医疗模块则支持疾病精准分型与伴随诊断开发，三者协同发力，为药物创新提供全流程技术支撑。针对胰腺癌等高度异质性肿瘤，哲源科技通过数字孪生模型整合多模态数据，精准识别潜在治疗靶点，成功研发出1类创新药PR00012。该药物作用机制为原创发现，从分子设计到获得IND批准仅用时不到两年。2024年11月获批临床试验，2025年4月完成首例患者入组并通过DLT观察期，目前临床Ⅰ期推进顺利，有望成为该靶点领域的“同类首创”及“同类最佳”药物。在临床试验环节，公司与北京肿瘤医院合作开展“电子人吃电子药”实践，通过为受试者生成一对一数字孪生体进行虚拟临床研究。针对某靶向肿瘤药物的注册临床试验，虚拟疗效预测结果与真实临床首次疗效结果完全一致，验证了技术在疗效预判、患者细分等方面的价值。该模式已在乳腺癌、脊索瘤等多个癌种中开展跨场景应用。

目前，哲源科技已与10余家国内头部临床中心合作，共同主持多项泛癌种临床研究项目，承担北京市科委等重点课题，并获科技部颠覆性技术创新大赛优秀奖。公司已完成亿元A1轮融资，资金将用于核心管线推进、全球专利布局及平台升级。通过数字孪生技术，公司已计算出200多个潜在靶点相关的高价值“洞见”，每个均有望开发出价值超百亿的新药IP资产。未来，公司将持续释放“药物IP创新工厂”能力，通过专利授权等方式带动产业链升级，推动药物创新走向“确定性成功”，为全球研发效率与患者福祉提升注入动力。

陈贝倪/文