经济观察网 Ptc Therapeutics, Inc.于2026年5月7日披露2026年第一季度财报，上调全年营收指引，核心产品表现亮眼，多管线研发及市场扩张均有进展。

业绩经营情况
上调全年指引：公司上调了2026年全年产品收入指引至7.5亿至8.5亿美元，总营收指引上调至10.8亿至11.8亿美元。核心产品表现：主打产品Sephience (PKU治疗药物) 2026年第一季度全球收入为1.25亿美元，环比增长36%，其中美国市场为主要驱动力。公司对其超过20亿美元的全球商业机会保持信心。

业务进展情况
全球市场扩张：Sephience已于2026年3月底在日本实现首次销售，早于计划。公司目标是在2026年底前在多达30个国家实现商业销售。研发管线推进：votoplam (亨廷顿病)：合作伙伴诺华正在开展全球III期INVEST-HD研究。vatiquinone (弗里德赖希共济失调)：计划在未来几个月内启动一项开放标签研究，目标入组约120名患者。早期管线：预计在2026年第二季度启动口服NLRP3抑制剂PTC612的I期研究。患者增长与市场渗透：Sephience在美国的处方启动节奏稳健，平均每月新增约140份处方，超过90%的美国PKU卓越中心已开具该药处方。

财务状况
截至2026年3月31日，公司拥有现金、现金等价物及有价证券总额18.9亿美元，为业务发展提供支持。

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