经济观察网 Passage Bio因FDA要求调整核心基因疗法临床试验方案，正重新评估临床路径及整体战略选项。

近期事件：
美国食品药品监督管理局（FDA）已明确要求，其在研基因疗法PBFT02必须通过一项随机、对照的注册性临床试验，才能支持其在GRN基因突变相关额颞叶痴呆（FTD‑GRN）适应症上的上市批准。FDA不支持采用单臂试验设计。

业务进展情况：
公司首席执行官Will Chou表示，鉴于新增试验带来的伦理、执行及财务挑战，正在重新审视PBFT02的下一步临床开发路径。公司已启动对战略替代方案的评估，选项可能包括并购或出售。

产品研发进展：
PBFT02是公司目前进展最快的核心管线资产，旨在治疗FTD‑GRN。公司同期披露的更新数据显示，与自然病程相比，PBFT02在12个月时使全脑萎缩率降低64%，并保持血浆神经丝轻链水平稳定，提示其可能减缓神经退行进程。然而，该疗法所处的治疗领域近期频遭挫折，包括同类药物III期临床试验失败及大型药企终止合作。

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