在制药界,人们用“10年10亿美元”来形容做成一个原创新药需要付出的成本。但过去几十年,在神经疾病这个人类最狡猾和强大的对手面前,这一定律失去了效力。
这是人类已知最复杂的疾病领域之一。病理机制至今没有被完全解开,血脑屏障像一道天然高墙,将绝大多数药物挡在大脑之外。近半个世纪以来,许多药企在这里投入数十亿美元,却折戟沉沙,黯然离场。
但总有人选择留下。
如果把时间线拉长到一个世纪,会发现,在几乎每一个重要的神经科学节点上,都能看到同一家公司的身影——罗氏。
数十年时间,数十亿美元,是罗氏为研发治疗阿尔茨海默病、帕金森等疾病的潜在药物付出的代价,并且这样的投入仍在持续进行中。
长达百年的积累和持续投入,让罗氏在神经科学领域拥有了独一无二的地位。根据罗氏2025年财报,其神经科学板块收入达到98亿瑞士法郎,同比增长11%。其中,奥瑞利珠单抗销售额超70亿瑞士法郎,同比增长9%,成为罗氏最稳定的“现金牛”产品。
在神经科学领域,罗氏的三大核心管线正全速推进。懂得新药研发规律的人会明白,时间的馈赠才刚刚开始。
时间的馈赠
罗氏1973年推出的美多芭,是帕金森病治疗史上真正的分水岭,为全球临床治疗树立了长达半个世纪的“金标准”。在此之前,帕金森患者只能逐步丧失自理能力。在此之后,无数患者重新获得行动能力。
在药物带给患者巨大希望的同时,神经退行性疾病的残酷也逐渐显现。随着长期用药,开关现象越来越明显,药效起效时患者能自由行动,药效消退后则迅速陷入僵硬与冻结。这种随时可能失控的身体状态,给患者带来巨大心理压力。
能不能尽量推迟发病年龄,把60岁发病推迟到80岁?能不能尽量在有生之年不出现严重残疾、维持生活质量?能不能让患者重新获得对生活的掌控感?这是患者和医生最大的梦想。正因如此,今天神经科学领域最重要的方向,已经从改善症状逐渐转向延缓疾病进展。
罗氏正在推进的Prasinezumab,便被视为帕金森病疾病修饰疗法的重要探索方向之一,它可能给疾病进展按下“暂停键”,让患者病情长期稳定。
相比帕金森,阿尔茨海默病的研发更加残酷,它被业内称为创新药研发的“死亡谷”,是现代制药工业里最烧钱、最耗时间、失败率最高的方向之一。根据美国药物生产与研发协会发布的研究报告,仅2000—2017年间,全球累计在阿尔茨海默病药物上的研发投入就超过6000亿美元,失败的临床药物超过300种,失败率高达99.6%。过去几十年里,无数科学家曾在这一领域遭遇失败,一家又一家药企放弃了。
但罗氏并未退出。它不是不知道做这件事有多难,放弃的理由可以有很多个,不放弃的理由只需要一个就够了——“我们认为这是人类重大未满足医疗需求。”李滨博士说。
陈彪教授提到,在门诊中,很多阿尔茨海默病患者家属的诉求其实非常朴素:患者目前还能生活自理、还能独立洗澡和起居,希望病情不要继续恶化。过去二十多年,罗氏持续投入数十亿美元,试图同时从药物与诊断两端寻找突破。
“二十年磨一剑”,现在,Trontinemab被视为罗氏在阿尔茨海默病领域的阶段性成果之一。相比上一代阿尔茨海默病抗体药物,Trontinemab最核心的变化在于更高效的入脑能力。
阿尔茨海默病长期以来最大的难题之一,是绝大多数药物难以跨越血脑屏障。Trontinemab最受行业关注的地方,正是其搭载了罗氏独有的Brainshuttle™脑穿梭技术。李滨博士将这一技术比喻为打开血脑屏障的“智能钥匙”:利用转铁蛋白受体天然转运机制,通过内吞作用,把大分子药物高效带入大脑。
临床数据显示,Trontinemab可实现90%以上淀粉样蛋白斑块快速清除,同时因为给药剂量低,ARIA-E淀粉样蛋白相关水肿发生率控制在很低水平,安全性更优、给药间隔也更长。
在帕金森病、阿尔茨海默病之外,罗氏另一个重金押注的疾病领域是多发性硬化。
因高致残性,多发性硬化被称为“死不了的癌症”。罗氏最稳定的“现金牛”产品奥瑞利珠单抗,正是治疗多发性硬化的全球重磅基石产品,是数十年来首个被证实可显著延缓残疾进展的药物。
现在,罗氏在研的Fenebrutinib又成为首个在治疗原发进展型多发性硬化(PPMS)和复发型多发性硬化(RMS)均实现三期阳性结果的BTK抑制剂,促成十年来重大突破。
除了Trontinemab、Prasinezumab、Fenebrutinib这三款备受关注的创新药,罗氏也在不断打磨已上市的药物。比如用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)的萨特利珠单抗(安适平),它是全球第一个也是目前唯一能皮下注射的NMOSD药物,大大提升了治疗的便利性。现在,罗氏还在加快研究它在髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病(MOGAD)、自身免疫性脑炎(AE)等方面的应用,希望未来能帮助更多罕见神经免疫病患者。
如今,随着阿尔茨海默病、帕金森病、多发性硬化等疾病进入创新疗法密集突破阶段,神经科学已成为全球医药产业下一个千亿美元级别的新战场。Precedence Research数据显示,全球中枢神经系统疾病治疗市场预计将在2034年突破2676亿美元,成为仅次于肿瘤、自身免疫的第三大医药黄金赛道。
在这片曾被视作无人区的领域里,罗氏已经提前完成了从经典药物、成熟商业化产品到下一代创新管线的完整布局。
目前,罗氏在神经科学领域拥有20多项极具潜力的在研药物,覆盖神经免疫、神经肌肉、神经退行性疾病三大方向。可以预见的是,在不远的未来,罗氏在神经科学领域的产品将全面爆发,新的“现金牛”产品呼之欲出。
“医学进步最大的意义,就是让患者有安全感、有掌控感,实现有质量、有尊严的生活。”陈彪教授说。
某种意义上,这也是罗氏在神经科学领域持续投入百年的真正意义。
为什么总是罗氏?
一百年以来,在神经科学领域,罗氏成为一款又一款改变患者命运药物的开发者。从上世纪改变全球神经疾病治疗史的地西泮(安定)、多巴丝肼(美多芭),到今天视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物萨特利珠单抗(安适平)、多发性硬化领域的重磅产品奥瑞利珠单抗(罗可适)、脊髓性肌萎缩症口服药利司扑兰(艾满欣),再到正在快速推进的新一代阿尔茨海默病药物Trontinemab,以及帕金森病疾病修饰疗法Prasinezumab……
为多个重大疾病患者带来希望的,为什么总是罗氏?
1.做时间的合伙人
最重要的答案其实很简单,罗氏拥有的一种极其稀缺的底色:长期主义。
“罗氏神经科学的历史大概可以追溯到100年前。我们不是因为赛道火热才入局,并不是追风者。”罗氏制药中国眼科及神经科学领域副总裁陈顗娟女士说。
罗氏制药中国医学事务副总裁李滨博士则把神经科学比喻为“研发荒漠”,而罗氏,就是那个在荒漠中的“种树人”。
“患者最关心两件事:我得的是什么病?能不能治好?”首都医科大学宣武医院陈彪教授说。
但现实是,对于这些与衰老相关的神经退行性疾病,医学界至今仍无法真正根治。因此,真正重要的事情变成能否更早发现疾病、能否延缓病情进展、能否让患者尽可能长时间维持有尊严的生活。这恰恰是罗氏过去数十年持续投入的方向。
早早入局、长期拓荒、持续投入,这种长期主义带来的,不只是科学上的突破产品数量上的积累,更是一种对疾病、医生与患者需求的深度理解,是与医学专家建立的信任和默契。
这种理解,让罗氏在药物研发上格外注重可及性、用药友好性。能做口服剂型尽量做成口服;能拉长给药间隔尽量拉长,甚至半年一次;尽量支持居家自主治疗。目前罗氏在各类神经疾病领域的产品,都兼顾患者便捷用药、保障长期规范治疗依从性。
2.打通“筛诊治”的闭环
在神经科学领域,罗氏还有另一项独特优势,它不仅拥有制药业务,同时拥有全球领先的诊断板块,这赋予罗氏早发现、早诊断、早治疗的闭环优势,也成为罗氏在神经科学领域的重要壁垒。
长期以来,神经疾病最大的难题,除了无药可医,还有发现太晚。阿尔茨海默病可能在症状出现前15年至20年,就已经开始发生病理变化,而很多患者直到出现明显记忆障碍后才就诊,而此时神经元损伤往往已经不可逆。
“神经疾病普遍存在诊断滞后的问题,我们联动制药与诊断两大业务,从早期研发、疾病科普、大众筛查,到精准诊断、规范治疗、全病程患者管理,形成完整闭环。”陈顗娟女士表示。
例如,罗氏布局的pTau181、pTau217等血液生物标志物检测,正试图把阿尔茨海默病筛查从复杂昂贵的脑脊液检测和PET影像,变成一次更容易普及的外周血检测。更多高风险人群有机会在无症状阶段被提前发现。
3.站在科学的最前沿
世界卫生组织预测,到2040年,包括帕金森病和阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病将成为全球第二大死亡原因,超过癌症相关死亡。陈彪教授指出,神经退行性疾病诊疗的创新突破,将为积极应对人口老龄化、守护老年人群健康提供有力支撑。
要在这一领域实现降维打击,单靠传统分子发现已触及瓶颈,必须依赖底层技术的革命,这正是罗氏在做的事。近年来,罗氏不仅研发出独有的Brainshuttle™脑穿梭技术,还积极拥抱和布局AI、脑机接口等硬科学。
2026年3月,罗氏宣布与英伟达携手打造全球首个医疗领域的“AI工厂”,这一合作标志着罗氏在AI驱动医疗战略上迈出关键一步。借助英伟达AI基础设施,罗氏将通过高质量数据与突破性AI技术加速药物研发进程。
正如罗氏首席数字技术官Wafaa Mamilli所言,在医疗健康领域,时间是最关键的变量,每节省一天,就意味着能让患者更早获得改变生命的药物或诊断方案。把AI嵌入从发现、开发、生产到商业化的全价值链,将彻底变革下一代药物与诊断解决方案的交付方式。
李滨博士介绍,罗氏已收购专注数字病理及AI技术的PathAI公司,以强化罗氏在数字病理领域的领先地位,推动行业从手工操作向全自动化AI流程转型。通过生成组织切片的高分辨率数字图像,数字病理技术让病理学家能利用AI工具简化诊断,帮助患者更快获得检测结果。
AI之外,罗氏也主动拥抱脑机接口、数字疗法、智能穿戴等科创企业,探索药物+数字技术融合模式,帮助患者平稳药效、减少焦虑、恢复行动能力,更好回归家庭与社会。
押注中国就是押注未来
在肿瘤之外,通过攻克最顽固的医学堡垒,罗氏或将定义神经科学领域下一个十年的疾病治疗范式与市场规则。现在,神经科学已经成为罗氏最重要的赛道之一。
在这个过程中,中国扮演着不可替代的角色。
这里有全世界最多的患者,有全球最庞大的神经疾病未满足需求市场。公开数据显示,中国目前阿尔茨海默病及其他痴呆患者接近1700万人,帕金森病患者已超过500万人,预计到2030年将占全球半壁江山。与此同时,中国也拥有大量的好医生,有强大的医保支付体系以及日益完善的商保体系。这意味着,对于任何一家希望在神经科学领域建立长期竞争力的跨国药企而言,中国都已经不再只是一个销售市场,它是未来全球神经科学创新最重要的核心场景,也是罗氏全球最重要的战略市场之一。
陈顗娟女士介绍,面对这一需求,罗氏首先做的是将全球创新产品快速引进中国。目前,其已在中国形成覆盖神经肌肉、神经免疫和神经退行性疾病的产品矩阵,包括治疗帕金森病的美多芭、推动中国脊髓性肌萎缩症治疗进入口服新时代的艾满欣、填补国内NMOSD缓解治疗空白的安适平,以及和罗氏全球重磅基石产品、治疗多发性硬化的罗可适。
为了让患者用得上药,罗氏也在积极推动多款神经领域产品纳入国家医保目录,大幅降低患者长期用药经济负担,提升可及性与可负担性。
除了药物本身,罗氏深知必须联动各方共建生态。神经系统疾病周期长、多为终身管理,单靠一家企业、几款产品无法解决全部问题。为此,罗氏支持层级医院联动、康复体系建设,打通首诊、续方、居家康复全链条。在国家政策框架下,通过慈善项目、患者支持项目,帮扶经济困难家庭;开展大众疾病科普,提升公众早期识别、主动筛查意识。
在更长远的布局上,中国同样是罗氏未来神经科学创新的重要合作中心。目前,罗氏已经开始主动关注中国本土脑机接口、脑科学筛查诊断等创新技术企业,并依托罗氏中国创新加速器,孵化扶持本土生物科创企业,共建神经科学生态。与此同时,其也在推进更多本土化生产布局。例如,美多芭早已实现中国本土化生产;未来针对阿尔茨海默病、帕金森病等大适应症创新药,罗氏也计划提前布局国内产能。
“我们深耕中国、助力中国神经科学生态打造的决心无比坚定。未来,我们将继续携手中国广大临床专家与政产学研各界伙伴,打破行业壁垒,致力构建覆盖筛诊治管的全链条创新生态。”陈顗娟女士表示。
这一切,对罗氏的未来至关重要,对中国的神经退行疾病患者,同样至关重要。
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