经济观察网 记者 瞿依贤 每年6月15日是重症肌无力关爱日。6月14日，重症肌无力新药efgartigimod落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区（下称乐城先行区），这是全球首款FcRn拮抗剂，也是国内30年来重症肌无力药物的新突破，打破国内该疾病领域的治疗格局。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波表示，重症肌无力是一个慢性的自身免疫病，它是一个可治性的疾病，但是很难被治愈。目前国外和国内治疗重症肌无力的方法基本上同步，但是在2015年以前，重症肌无力的治疗基本都以低级别的循证医学的证据，再加上专家的观点为主，缺乏高级别循证医学的RCT（随机对照试验）研究的支持。

2015年以后，该疾病领域有几个重磅的、高质量的RCT研究问世，也就改写了重症肌无力循证医学治疗的格局，efgartigimod的临床研究也在其中。

赵重波进一步表示，目前有两个药物取得积极的阳性结果、对治疗重症肌无力有效，且获得了美国食品药品监督管理局的批准，再鼎这次引入的efgartigimod是其中之一。这款药落地乐城，“治疗武器库增加了”。

efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。

去年12月，这款药在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。

重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发，2018年已被纳入国内《第一批罕见病目录》。

据估计，中国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。

当前重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。

赵重波称，重症肌无力患者疾病管理难度大，临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌、药物可及性不佳等问题导致症状控制不佳且反复波动，也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外，因重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，临床上存在一定比例难治型患者以及潜在发展为危象的患者。

据了解，efgartigimod在医疗特区乐城“先行先试”的项目牵头单位是海南省人民医院。华山医院和中南大学湘雅医院共同作为场外指导，和海南省人民医院交流临床研究经验，帮助把关入组病人，治疗期间出现问题也可提供咨询。

再鼎医药首席商务官兼大中华区总裁梁怡告诉经济观察网，efgartigimod暂时没有计划在乐城开展用于注册的真实世界研究，目前在乐城的“先行先试”是真实世界的使用。

“我们会遵循国家药监局及海南药监局的相关规定，在乐城先行区使用先行先试产品的患者，收集真实世界中安全性、有效性、依从性的数据，保障患者用药安全，获得更多中国人群用药数据。这些数据会帮助未来我们在内地上市以后的临床使用积累很多经验。”梁怡说。

在赵重波看来，对于罕见病领域，像efgartigimod这样带有高级别循证医学证据的新药进入中国市场以后，它的意义不仅仅改变现有的治疗格局，更多的是会引发鲶鱼效应，会带动国内的研究机构、药企更加关注这个疾病，进一步研发治疗这个疾病的药物，后者价值更大。