经济观察网 记者 瞿依贤 11月15日，百济神州（BGNE.NS/06160.HK）宣布，该公司自主研发的BTK抑制剂泽布替尼（英文商品名：BRUKINSA™，英文通用名zanubrutinib）通过美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

泽布替尼成为第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，它也是百济神州首款获批的自主研发产品。

百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨此前接受经济观察网记者采访时表示，泽布替尼在美国的商业化准备工作1年多前已经开始，商业化团队中很大一部分人曾在相关疾病领域从事市场销售工作，对美国的市场和疾病领域非常熟悉，“整个团队的组建非常清晰而且迅速，有相当一部分人已经到位了”。

受获批消息影响，百济神州在港股市场高开2.3%，开报120.1港元，创上市新高。

完全持久抑制靶点

淋巴瘤是一组起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤的统称，是全球范围内发病率增速最快的恶性肿瘤之一。世界顶尖医学杂志《柳叶刀》2018年调查数据显示，2012年淋巴系统恶性肿瘤全球发病人数约为45万。在目前已知的淋巴瘤70多个亚型中，套细胞淋巴瘤（MCL）侵袭性较强，中位生存期仅为三至四年，多数患者在确诊时已处于疾病晚期，面临着治疗手段有限、预后不良的困境。

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR)达到84%，包括59%的完全缓解（CR），此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

2019年1月，泽布替尼曾获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的中国本土研发抗癌新药。8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。

本土创新药加速全球化

经济观察网记者了解到，泽布替尼诞生于北京昌平的百济神州研发中心，2012年7月，研究团队正式对BTK开发项目立项，经过一系列筛选与测试，最终在500多个化合物中，选定了最终候选分子，为其编号BGB-3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。

2014年，泽布替尼在澳大利亚正式进入临床，同年8月，完成了全球第一例患者给药。从最初立项到正式在FDA获准上市，该药品的研发历时超过7年。

截至目前，泽布替尼在全球启动的临床试验累计超过20项，临床试验覆盖的国家超过20个，全球超过1600位患者接受了泽布替尼的治疗。约400多位国际临床专家参与或主持了泽布替尼的临床试验，其中，来自国内的临床专家超过60位。

“泽布替尼从最初进入临床阶段，就是在海外和国内同步开展临床试验”，百济神州高级副总裁，全球研究、临床运营和生物统计暨亚太临床开发负责人汪来介绍说。

据悉，百济神州目前正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，这也是国内首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

一直以来，国内的抗癌原研药主要依赖进口，而从本土出口海外的药品则多为原料药或仿制药，对全球医药创新体系的贡献相对较小。近年来在药改、医改等政策驱动下，国内制药业创新浪潮兴起。

在吴晓滨看来，国内近年来持续深入的药品审评审批制度改革，及医保支付制度改革,为本土新药出海取得历史性突破营造了有利的宏观环境。“得益于国家政策的支持，以百济神州为代表的创新药企持续投入，眼下正逐步迎来收获期”。

国家药监局数据显示，百济神州在去年8月和10月向国家药监局递交了泽布替尼针对治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）与复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的新药上市申请，二者都被纳入优先审评通道。

据记者了解，泽布替尼在国内获批后，将在百济神州苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。