经济观察网 记者 张铃 11月3日，在经济观察报联合蔻德罕见病中心举办的【国药维新】系列沙龙之“追问罕见病”主题沙龙上，中国社会科学院经济研究所研究员、公共经济学研究室主任王震谈到如何多元化、多层次解决罕见病问题。

王震认为，对未来中国罕见病的医疗保障模式，首先要做的、最主要的、最关键的、最基础的，是要充分发挥基本医保对罕见病的保障效能。

王震表示，罕见病如果想引起医保更多的关注，策略不应该是说“我有多特殊”，而应该是“我有多一般”。去跟医保谈的时候，应该强调成本高给病人带来了高额医疗费用，医保部门应该在解决高额医疗费用的框架下来解决罕见病问题。

以下为王震发言内容节选：

《罕见病目录》对医保目录的影响，我觉得还是要客观理性认识，通俗地说就是算账，要算算成本和收益。《罕见病目录》不是药品进入医保目录的必要条件，也不是充分条件。

医保药品目录的准入标准一是临床必需，二是安全有效，三是价格合理。一款药必须先由临床大夫和卫健部门认可，它是否是临床必需、安全有效的，医保再去测算一个价格。啥叫合理？有一整套的办法。我们要去做药物经济学评估，聘请经济学家去算。评估什么？花的费用成本和用这个药带来的收益。收益是啥？质量生命年。

这样的经济学似乎没人情味，把生命算成钱。我们说生命是无价的，但是在这个地方就会给它算成钱，一个调整的质量生命年值多少钱，药品换来了几个调整的质量生命年的提高，没用药时是多少，用药时是多少，这样去评估一款药能不能纳入医保。

这个原则背后实际上是保险的基本原则。保险跟救助制度、福利制度都不一样，救助是救穷人，保险对应的是风险事件，得病产生了费用，费用足够高，医保就去保你。为什么前几年医保目录纳入了一些罕见病药品，最根本的原因不是它是罕见病，而是它的费用高，给人们带来了很大的、高额的医疗费用负担，所以医保要去谈。

话又说回来，《罕见病目录》有没有作用，当然是有作用的，没有目录的时侯，可能人们连罕见病是什么都不知道，在同等条件下就把这些药忽略了，肿瘤的患者可能呼声更高，所以眼睛都往那边盯。现在有了目录，使得至少罕见病的用药能够跟其他药品在一条线上：我们能达到你的临床标准，安全有效，价格合理，你是不是要考虑把我们纳进去？

经济学讲的是约束，资源是有限的，怎么能在有限的资源当中去做选择？买了苹果就不能买梨，在这个状况下，怎么去满足不同群体的需求，需要有一个广泛认可的标准。虽然药物经济学的评价有很多不尽如人意的地方，但是个大家都还能接受的标准，就根据医保支出的承受能力换一个数，谁排在前面，谁排在后面。

资源的不足，也不仅是中国才有的。英国号称免费医疗，北欧号称高福利，但也有大量药物是没被公共保险或公共保障计划覆盖的，它们的灾难性医疗支出比例也不低。即使发达国家也没有去应保尽保，这可能是在现代经济社会条件下必须要去面对的一个难题。

不进医保目录怎么办？不能说没进就完蛋了，也得有其他办法，要发挥社会和市场的作用，一些地方做了有益的探索。比如浙江专门给罕见病建了专项基金，比如各地做的惠民保或城市定制型商业保险。实在不行了，我们还有医疗救助政策，不过这只针对低收入群体。

罕见病如果想引起医保更多的关注，策略不应该是说“我有多特殊”，而应该是“我有多一般”。什么是“一般”？我看这个病要花很多钱，药非常昂贵、研发成本高且没法平摊费用，这是罕见病在药和费用方面最不利之处。去跟医保谈的时候，应该强调成本高给病人带来了高额医疗费用，医保部门应该在解决高额医疗费用的框架下来解决罕见病问题。

现在我们的医保基金看起来很多钱，一分钱不收，也能用两年，但这些钱都动不了，这些钱都在北上广深。北京的医保待遇非常丰厚，罕见病、孤儿药，都没问题，但是这个钱别的地方用不了。我们的很多罕见病药物在国谈时挤着脑袋谈进来，但落不了地，卖不出去，一个很重要的原因就是有的地方医保基金就那么点钱，本来盘子就小。

要把医保基金用起来，就得提高统筹层次，让北京人拿钱去接济外面的人，但是北京人愿意吗？不愿意。二十大提出要提高到省级统筹，现在各个省也在推，争取让医保基金发挥更大作用。

医保不关心某种病是不是“无底洞”，也不关心治得好还是治不好，这是临床医生要关心的，医保只关心你花了多少钱。我们现在要解决“无底洞”问题，实际就是要解决“无底洞”到底谁来承担的问题。现在医保只承担有底的部分，没底的部分让个人承担，我认为这是值得改革的。比如，能不能建个人费用封顶，让公共来承担“无底洞”？

公共能不能承担得起这个“无底洞”？从国际案例来看，还是可以的。但是个人承担不了“无底洞”，只能把家庭拖垮。

对于罕见病问题的解决，我一直强调多元化、多层次。未来中国罕见病的医疗保障模式，首先要做的、最主要的、最关键的、最基础的，是要充分发挥基本医保对罕见病的保障效能。现在基本医保没有把保障效能充分发挥出来，我想有这么几点可以去推进。

第一，提高统筹层次。党的二十大报告提出省级统筹，我觉得省级统筹是不够的，不能真正解决问题，有几个省实在没多少“油水”，还是要建立中央医保基金的调剂机制，真正把现有的有钱合理配置。像广东，人口年龄结构非常轻，花不了多少钱，但是有大量的钱存在那，别人不能花，自己也花不了。有的省份因为没有钱，我们谈进目录的好多药患者用不上。

第二，加快建立健全医保门诊供给保障，即门诊统筹，我们今年在做。对罕见病来说，这件事非常关键，罕见病的药大部分是在门诊用的，但现在门诊不给报销，所以我们要尽快去推动建立这个制度。

这件事要做很多努力，但不管有多大压力，这是一个为广大群众好的事，还是要坚定不移地推下去。门诊保障不仅要建立健全，还要扩大。我们现在削掉了脑袋，什么病都让患者住院，浪费了大量资金。我们并不需要新增筹资，把浪费掉的钱省下来就行。刚才黄如方主任说，几百亿是可以省出来的，我们每年浪费的钱何止几百亿。

第三，职工医保和居民医保之间的衔接和整合要提上议事日程。罕见病患者主要是儿童，儿童都在居民医保，居民医保没什么钱，好多地方赤字，为什么？居民医保覆盖非就业人口，不就业本来就收入低，现在是收入低的搞一个医保盘子，收入高的搞一个盘子。这两个制度分割有历史原因，但是我们既然要共同富裕，高收入人群就不应该放弃自己的社会责任。

第四，要推动建立长期护理保险。二十大也提了建立长期护理保险制度，为什么？罕见病不仅是药的问题，还是护理和照料的问题。这个问题给家庭带来的负担极其沉重，不是拿钱就能解决的，对长期失能人员的护理是很专业的事情，要耗很大的精力和时间。我们可以通过购买服务的方式，由专业化的机构和人员去提供长期护理。

这四点逐渐做到之后，我们的整个保障效能就提高上来，医保目录的问题自然就解决了，为什么？药物经济学评价中有一个阈值，这边的保障效能高了，阈值自然就宽了，更多的药就进来了。未来罕见病保障的理想状态，就是有基本医保发挥保障效能，再有多元化的、多层次的保障。