反思“购药变贩毒”:罕见病患者呼唤更高阶健康权

梁嘉琳2021-11-26 14:53

梁嘉琳/文 近日,一位罕见病患儿的母亲以“涉嫌走私、运输、贩卖毒品罪”被强制实施取保候审,起因是其孩子的一款用药未在国内上市,她不得以委托他人海外代购,并将部分药品转寄给其他患者家属。这款名为“氯巴占”的罕见癫痫病(婴儿癫痫伴游走性局灶性发作)用药,是国家二类精神管制药品,适用于我国《刑法》的“毒品”界定。

笔者了解到,该事件发酵之后,多个不同的罕见癫痫病病友群体纷纷向各级政府部门递交请愿书,希望患者之间不以营利为目的海外购药行为不要沦为“贩毒行为”,被禁毒政策误伤。

稍感欣慰的是,查实案情后,警方并未正式逮捕,不仅允许她回家照顾孩子,还将“赃物”视为救命药物归原主。这背后,是国家和社会对患者紧急用药需求的日益正视。2015年,最高人民法院出台毒品犯罪司法领域的“武汉纪要”,对于能够使人成瘾的麻醉药品、精神药品,违反有关药品管理的国家规定,若出于医疗目的,则不被界定为“贩卖毒品罪”。2019年,《药品管理法》作出修订,进口国内未批的境外合法新药,不再按“假药”论处,也就不再适用于《刑法》的“销售假药罪”。

然而,即便不被视为“毒贩”,即便是出于医疗目的,患者、患者家属、患者组织违反有关药品管理的国家规定,扰乱市场秩序情节严重的,仍然可能被以“非法经营罪”论处。当前,海外购药法律困境的治本之策,无疑是加速罕见病用药在中国的上市,特别是医学指南界定为“一线疗法”的用药。相比其他替代疗法,“一线疗法”拥有更高的患者响应率、更低的用药副作用、中长期更稳定的疗效。

以“购药变贩毒”事件的“一线疗法”氯巴占为例,该药同时适用于多种罕见和常见癫痫。仅其中一种Dravet综合征,据测算,中国有患病婴幼儿2-4万人,年新增人数450-900人,死亡率为10.1%。氯巴占被国际指南推荐为Dravet综合征的一线用药,国内患者不得不通过代购获取,目前获取难度越来越大,断药情况时有发生,代购价格也涨到每盒1900元(国外售价折合人民币约每盒200元)。

此外,由于容易出现癫痫持续状态、急救不及时会导致急性脑病甚至脑死亡,患儿需要立即止惊急救,急救需要医院开通绿色通道,保证治疗黄金期,允许先诊疗后付费。另据中国罕见病联盟统计,因癫痫症状频发,71.89%的受调查的Dravet综合征患者曾被学校拒收。

罕见病患者用药可及性事关中国医改的“三医联动”,得到国家药监局、国家卫健委、国家医保局的高度重视。我国《基本医疗卫生与健康促进法》实施之后,健康权被界定为公民的基本权利。罕见病患者作为中国公民的一份子,理应与健康人群享有平等的健康权,既包括不因“无医无药”而丧失生命权,也包括不因“缺医少药”而导致健康水平下降,进而影响到其劳动权、受教育权、婚姻生育权。

当前,我国已经成为全球第二大经济体。进入高质量发展阶段后,评判一款药品、医疗器械、诊疗技术是否适用于加速上市、基本用药、基本医保,不仅要看是否能把人救活这个最低标准,更要看重更高阶的健康权实现,包括但不限于:身体机能恢复、疼痛管理、心理健康。这些生存质量、服务体验、社会融入性方面的指标,事关人的全面发展。因此,立足中国国情,国民健康政策的“基本线”应当从最低需求,逐步向改善型需求动态迁移。

为此,笔者建议,对药监部门而言,无论是填补国内用药空白,还是逐步满足患者的上述改善型需求,此类创新药、仿制药都应纳入加速审评通道,并在保障患者生命健康权的前提下,允许“先上车,后买票”:一是对少量患者适用于“同情用药”的拓展性临床试验;二是适用于对全体患者的附带条件批准上市,并在上市后追加持续的药品质量与疗效监测,及时将不达标药品退市。

对卫健部门而言,要将药品临床综合评价与药监部门的上市后监管、医保部门的药物经济学评价衔接起来,避免医药企业多头报材料、标准不统一,有效降低制度性交易成本。与此同时,要抓住《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》征求意见的契机,推动罕见病临床急需且国内空白用药纳入2022年的新版国家基本药物目录,将基本药物定位从“低价药”升级为真正的“救命药”。

对医保部门而言,要从财务管理者思维转向健康保障者思维,加快罕见病临床急需且国内空白用药的医保准入进程。在产出层面,不仅要看狭义临床疗效,更要有大局观,遵从世界卫生组织(WHO)生理、心理、社会的“全面健康观”;在代价层面,不仅要看药物、医疗器械、诊疗服务费用所占据的医保支出,更要看“缺医少药”情形下患者及其家庭的差旅食宿费用、脱离工作的劳动力损失、社会消费能力抑制等综合成本。

此外,因应全病程管理的需求,医保部门还需要对失能罕见病患者的长期照护费用,以及高品质敷料等院外使用医用耗材,全口径地纳入医保报销范围,并延伸医保定点管理与基金监管能力到院外服务。

(作者为价值医疗顾问专家委员会秘书长,“健康国策2050”学术平台总编辑)

版权声明:本文仅代表作者个人观点,不代表经济观察网立场。
价值医疗、健康治理研究者,价值医疗顾问专家委员会秘书长,“健康国策2050”学术平台总编辑,上海交通大学医学院客座导师